«Несмотря на прогресс, достигнутый за последние 20 лет в разработке методов лечения ГИСО, включая четыре одобренных FDA таргетных метода лечения (иматиниб в 2002 году, сунитиниб в 2006 году, регорафениб в 2013 году и авапритиниб в 2020 году) некоторые пациенты не отвечают на лечение и опухоль продолжает прогрессировать. Одобрение рипретиниба дает новый вариант лечения для пациентов, которые исчерпали все одобренные FDA методы», - сказал Ричард Паздур,  доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре лекарственных средств FDA. 

Основанием для одобрения рипретиниба послужили результаты международного многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования. В нем приняли участие 129 пациентов с прогрессирующим ГИСО, которые ранее получали лечение иматинибом, сунитинибом и регорафенибом. Пациенты получали рипретиниб или плацебо один раз в день в 28-дневных циклах, повторяемых до тех пор, пока не был обнаружен рост опухоли (прогрессирование заболевания) или пока пациент не начинал испытывать невыносимые побочные эффекты.

Во время лечения в среднем частота выживаемости без прогрессирования опухоли у пациентов в группе рипретиниба была 6,3 месяца, по сравнению с одним месяцем у пациентов в группе плацебо, т.е. рипретиниб значительно снизил риск прогрессирования заболевания или смерти на 85% (отношение рисков 0,15, р<0,0001).

Заявка на одобрение препарат была рассмотрена FDA совместно с Австралийским управлением терапевтических товаров (TGA) и Министерством здравоохранения Канады в рамках проекта Orbis. FDA одобрило рипретиниб на три месяца раньше предполагаемого срока. TGA и Министерство здравоохранения Канады продолжают обзор заявки на одобрение данного препарата.

Источник: FDA.